Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生间歇性综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代较高突变药剂，其活官能代谢物地西他滨的体液沾染等待时间较静注地西他滨的长。疗法自体内膜诱发症候群需要更有效性的较高突变药剂。研究者人员积极开展一2期的随机化、开放官能研究者，招揽年满18岁的各可能性层级的自体内膜诱发症候群或慢官能巨噬细胞白血病病患，要求受试病患既往未采用过较高突变药剂疗法或较高突变药剂疗法后罹患/难治官能。将病患按1：1随机深夜60mg/m2或90mg/m2组成员，28天一口服，前5天施用。主要评估指标是整体减缓率。2012年7同年9日-2014年4同年7日，共招揽了105位病患，其中55位（52%）深夜60mg/m2(28事例为首次疗法和27事例为较高突变药剂疗法后罹患或难治官能疾病)，50位(48%)深夜90mg/m2(23事例和27事例)。有3事例(3%）未拒绝接受研究者疗法，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量组成员得到整体减缓的病患比事例无特别是在差异(60 mg/m2组成员 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2组成员 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次疗法的病患中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位罹患或难治官能病患中有23位(43%，30-58)病患得到了整体减缓。第二组成员最常见的3级及以上的缺失事件真相有血小板下降症(60mg/m2组成员 22/53[41%]、90mg/m2组成员 28/49[57%])、中官能巨噬细胞下降(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热官能中官能巨噬细胞下降(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患死于缺失事件真相(60mg/m2组成员 4事例、90mg/m2组成员 3位；1位为首次疗法、6位为罹患官能/难治官能)。2事例死亡被指出与疗法有关(第二组成员各一事例)。Guadecitabine用于中/高危自体内膜诱发症候群病患的耐受官能都能。对现今的较高突变药剂疗法不敏感的病患或可采用Guadecitabine疗法，60mg/m2，月份施用5天。原始出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，刊文需准许！